【#国内首个耳聋基因疗法临床试验启动# 预计下月完成首例患者入组】2022年上海国际生物医药产业周期间，第一财经记者从上海鼎新基因科技有限公司（下称“鼎新基因”）获悉，该公司与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院合作的治疗先天性耳聋基因疗法（RRG-003）近日已启动临床试验，这是国内开展的首个用于治疗耳聋的基因疗法临床试验，预计将在下个月完成首例患者入组。
治疗耳聋，是当今医学界面临的重大挑战之一，我国每年新出生的3万名聋儿中，60%的先天性耳聋由遗传因素引起，其中OTOF是常见的一个致聋基因，是导致听神经病的主要原因之一。
对于明确病因的遗传性耳聋，基因治疗被视为是理想的治疗方式，即以正常的基因弥补缺陷的基因，一次给药从根本上恢复或改善听力，实现听觉功能的持久性恢复，且更加接近自然的声音。
RRG-003候选药物，是将AAV（腺相关病毒）基因疗法应用于内耳，旨在根治恢复或改善OTOF突变耳聋患儿的听觉和言语功能，利用局部的微创给药将RRG-003递送到耳蜗内，从而补偿耳畸蛋白缺陷，达到恢复听力目的。（第一财经，希隆）