本周三，美国ICER基于公开发布的成本与效益评估报告，认为BioMarin制药公司的基因治疗血友病的 Roctavian(valoctocogene roxaparvovec) 的价格应该限制在190万美元左右，而 uniQure 和 CSL Behring 公司的 EtranaDez(etranacogene dezaparvovec) 的价格应该不高于大约290万美元。证据报告源于对今年早些时候正在进行的两种血友病基因治疗的评估。
然而，尽管美国药品定价监管机构设定的基准相对较高，但关于 Roctavian 和 EtranaDez 的临床获益持续多长时间，它仍然存在挥之不去的问题。ICER 首席医疗官 David Rind 表示：“新的基因治疗可以使成功治疗的患者至少在一段时间内表现出‘治愈’，在此期间 消除了昂贵的预防性治疗的需要，” 但“这种‘治愈’的持续时间和疗法的安全性仍具有重要的不确定性。”
以上据今天的FirstWordPHARMA的新闻报道。