【Nat Biotechnol：重大进展！新型异源双链寡核苷酸有效跨过血脑屏障，有潜力治疗一系列中枢神经系统疾病】反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）疗法有可能在基因水平上改善许多神经退行性疾病，抑制有害蛋白质或非编码RNA的产生。在此之前，在中枢神经系统（CNS）中实现足够浓度的ASO递送和全身给药是困难的。

为了克服这一障碍。在一项新的研究中，来自日本东京医科牙科大学、武田制药公司（Takeda Pharmaceutical）和美国Ionis制药公司（Ionis Pharmaceuticals）的研究人员开发出一种药物递送平台：胆固醇偶联的异源双链寡核苷酸药物通过静脉或皮下给药有效地穿过血脑屏障（blood–brain barrier, BBB）。相关研究结果于2021年8月12日在线发表在Nature Biotechnology期刊上，论文标题为“Cholesterol-functionalized DNA/RNA heteroduplexes cross the blood–brain barrier and knock down genes in the rodent CNS”。http://t.cn/A6IOwxLQ