#中国最贵药降价140万元##中国最贵药物申请入商保# 波哌达可基注射液（信玖凝）是国内首款获批的乙型血友病基因治疗药！2025年4月获国家药监局批准上市，信念医药科技（苏州）自主研发生产，武田（中国）负责内地、港澳地区市场商业化运营 。

信玖凝采用基因工程修饰的重组腺相关病毒AAV载体，携带凝血因子IX优化型Padua编码基因，通过单次静脉给药，促使肝脏细胞持续合成凝血因子Ⅸ，适应症为成年中重度乙型血友病，也就是先天性凝血因子Ⅸ缺乏症 。

Ⅲ期临床52周随访数据显示，患者年化出血率大幅降至0.6，凝血因子Ⅸ平均活性稳定在55.1IU/dL；患者年度凝血因子输注次数可从治疗前每年58.2次下降至2.9次，降幅十分明显，超八成受试者实现全年零出血，减少关节反复出血致残风险。

该药上市初期一针定价279万元，高昂价格导致上市一年多零销售。

2026年6月该药降价140万元，现价降至139万元。目前该药尚未纳入国家基本医保目录，仅部分城市普惠型惠民保可有限报销，个人自付金额依旧偏高。近期产品通过形式审查，第二次申报2026年商业保险创新药目录，希望依托商保进一步降低个人支付压力，改善市场销售遇冷的现状。

血友病的基因治疗有很好的性价比！如果把时间框架拉长如20年，一针就解决问题，肯定比其他疗法20年的支出低，并且提高了生活质量。