#健闻登顶计划##阿尔兹海默症# 美国FDA批准Voyager Therapeutics（VYGR）的阿尔茨海默症的基因治疗VY1706开展Ⅰ期临床研究！首例患者给药将在今年下半年。

VY1706属于腺相关病毒载体介导的RNA干扰基因疗法，靶点为合成Tau蛋白的MAPT mRNA，专有改造型AAV衣壳实现静脉给药穿透血脑屏障，抑制病理性Tau蛋白生成，减少脑部神经纤维缠结。该载体肝脏暴露量较传统AAV9载体降低约30倍，肝脏安全性表现更优。

非人灵长类动物研究数据显示，单次静脉给药后，脑部关键区域Tau的mRNA下调幅度为44%_73%，Tau蛋白水平降幅最高可达75%，药物作用效果能维持三个月以上。可惜没有认知和记忆力改善数据。

以往的研究，如世面上的阿尔兹海默症的治疗性单抗都是针对被它淀粉样蛋白的。tau蛋白在大脑内沉积和对神经元的“游走”缠绕是仅次于β淀粉样蛋白沉积的阿尔兹海默症第二大病理因子，尤其是磷酸化Tau蛋白是阿尔兹海默症的生物标记物。