渐冻症基因靶向药RAG17的临床试验进展如何？

　　国产渐冻症基因靶向药RAG-17已进入二期临床试验，首批数据显示病情被“按下暂停键”，但这款由蔡磊全力推动的药物，无法救治他本人的病情——因为他属于病因不明的散发型渐冻症。

　　一、RAG-17临床研究达成关键里程碑

　　I期临床发表顶刊：2026年7月，由首都医科大学附属北京天坛医院王伊龙团队与中美瑞康李龙承团队共同推进的RAG-17 I期临床数据登上国际权威学术杂志《自然·医学》。该药物是一款靶向SOD1突变基因的siRNA药物，通过RNA干扰技术从源头“封印”致病基因。

　　核心有效性数据：首批6位SOD1-ALS患者用药240天后，受试者脑脊液中的SOD1致病蛋白水平降低56%至69%，血液中的神经损伤标志物（神经丝轻链）下降超过一半。至研究结束时，无患者需要气管切开或有创机械通气，无一死亡。

　　直观功能改善：两位患者原本完全不能活动的脚趾在用药后恢复了活动能力。一名年轻女性患者至今身体状况基本维持在第一次用药时的状态，未出现明显进展。

　　二期试验已启动：I期数据验证了安全性与耐受性后，RAG-17目前正在进行二期临床试验，按计划国产原研药有望在2027年实现上市。该药采用小干扰核糖核酸技术路线，理论上给药频率更低（半年或一年一针），且作为完全自主设计的本土原研药，未来在价格上相较于进口药更具优势。

　　二、蔡磊的回应：药不是为自己研制的

　　明确表态：面对“研制出来的药救不了自己”的舆论关切，蔡磊在近期央视《面对面》专访中回应：“再次创业的出发点是攻克疾病，不是买我自己的命。”他坦言，全力推研发、找资金，从不是为了单单救自己一个人。

　　加速病情的“自杀式”投入：蔡磊说，渐冻症患者最需要的是好好休息与保养，而他全身心投入高强度研发工作，实则是将药物研发等同于“自杀”——因为工作强度加速了病情的恶化。但他强调：“我的生命不重要，重要的是彻底攻克渐冻症。”

　　渡人不渡己的宿命：RAG-17只针对约占患者总数2%-10%的SOD1基因突变型渐冻症，而蔡磊本人属于占90%以上的散发型渐冻症，病因至今不明，这款药对他无效。他已转向推进十余项针对散发型患者的在研管线，其中部分新药已出现“病情停止甚至逆转”的积极信号。

　　三、新药对患者群体的现实意义

　　打破“无药可用”局面：渐冻症过去200年治愈率为零，国内此前仅有两款进口药可用，且仅能延缓进展、无法逆转。RAG-17是我国首个完全自主设计研发的SOD1-ALS靶向药，为特定基因型患者提供了本源治疗方案。

　　迈向“慢病化”管理：首都医科大学附属北京天坛医院王伊龙团队表示，未来的目标是借助多款在研新药，将渐冻症转变为类似高血压的慢性病，使患者通过长期用药稳定控制病情，不再直接威胁生命。

　　降低用药门槛：相较于进口SOD1药物每3个月或半年给药一次、全年费用高达数十万至上百万元，国产RAG-17预计在给药间隔（半年至一年）和定价上更具优势，让更多患者家庭能持续治疗。