渐冻症目前有哪些新药研发进展？

　　渐冻症新药研发近期迎来历史性突破——首款国产SOD1基因靶向药完成二期临床、国际新药TRCN-1023进入人体试验，但推动这些进展的蔡磊本人已进入疾病终末期，却因不属于可受益的基因型而无法用到自己牵线研发的药物。

　　一、国产SOD1靶向药即将上市

　　药物定位：我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症药物，瞄准约10%携带该突变的患者。

　　临床数据：首批6位患者用药240天后，脑脊液坏蛋白降低56%–69%，血液神经损伤标志物降低超50%，病情被成功“暂停”。

　　直观改善：两位患者原本完全不能动的脚趾恢复了活动能力，所有受试者均存活，一位年轻女性用药后身体状态维持在首次用药时水平。

　　上市时间：二期临床试验已于2026年7月完成，药物预计2027年上市，未来价格相较进口药更有优势。

　　二、国际多中心新药TRCN-1023

　　靶点突破：英国谢菲尔德大学团队主导的药物TRCN-1023，瞄准UNC13A蛋白——该蛋白功能缺失与约97%的渐冻症病例相关。

　　临床试验布局：FUNCTION ALS试验（英欧Ⅰ/Ⅱ期）即将在英国启动，计划招募约30人；LAUNCH ALS试验（中国）已在北京天坛医院启动，由王伊龙博士牵头，首批患者已给药。

　　全球协作：这是国际首个针对UNC13A靶点的临床项目，有望覆盖绝大多数渐冻症患者。

　　三、更多在研管线与精准治疗趋势

　　国产创新药RAG-17：同样靶向SOD1，已有患者实现病情稳定甚至逆转，药物采用小干扰核糖核酸技术，有效期可达半年至一年以上。

　　散发型（病因不明）患者新药：北京天坛医院同步推进十多项临床试验，其中一款针对散发型患者的国产新药已取得积极进展，有患者用药期间病情停止发展甚至逆转。

　　精准分型策略：渐冻症不是单一疾病而是“一组病”，研究者正通过基因检测+多组学技术，为不同亚型患者寻找特异性药物。

　　蔡磊贡献者角色：蔡磊搭建患者数据平台、推动近300个药物管线，虽自身无法从SOD1药获益，但“已经拯救了很多生命”。