渐冻症新药RAG-17何时能正式上市？

　　国产渐冻症新药RAG-17已完成二期临床试验，临床数据登上国际顶刊《自然·医学》，预计2027年正式上市，但这款药物仅针对SOD1基因突变型患者，蔡磊本人无法从中直接受益。

　　一、上市时间与临床关键数据

　　预计上市节点：RAG-17已完成二期临床试验，多家权威媒体报道该药有望于2027年正式上市，这是我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症药物。

　　临床核心数据：首批6位患者用药240天后，脑脊液中致病蛋白（SOD1）水平下降56%至69%，血液中的神经损伤标志物降低一半以上，病情被按下“暂停键”。两位患者一度完全不能动的脚趾恢复了活动能力。

　　全部患者存活：自2023年8月启动临床试验至今，6位受试者全部存活，其中一位年轻女患者身体状况基本维持在首次用药时的状态。

　　二、药物原理与适用人群

　　靶向机制：RAG-17属于小干扰核糖核酸（siRNA）药物，通过“封印”SOD1基因，从根源上阻断致病蛋白的产生。相比进口的反义核苷酸药物（每3-6个月注射一次），RAG-17理论上有效期更长，半年甚至一年以上注射一次即可。

　　适用人群：该药仅针对携带SOD1基因突变的渐冻症患者，约占全部患者的2%至10%。绝大多数（约90%以上）散发型渐冻症患者病因不明，暂无法从该药中直接获益。

　　本土技术优势：纯国产原研，未来在价格上相比进口药更有优势，有望降低患者长期用药负担。

　　三、蔡磊的推动与个人遗憾

　　关键牵线人：2023年，正是蔡磊将研发企业推荐给北京天坛医院团队，加速推动了该项目从实验室走向临床。他还利用“渐愈互助之家”平台汇聚患者数据，帮助快速招募受试者。

　　无私付出：蔡磊本人属于散发型渐冻症，RAG-17对他无效，但他的病情仍在恶化，已进入终末期，依靠眼控仪工作。他说：“我推这些药，不是为救自己，而是为了救身后成千上万在绝望中等死的病友。”

　　历史性突破：尽管无法自救，蔡磊依然欣慰地表示“渐冻症的历史已被改写”，多名用药患者病情稳定甚至出现逆转，29岁女孩小刘从轮椅重新站了起来。天坛医院目前还在推进十多项针对散发型渐冻症的临床试验，已有患者病情停止发展甚至出现逆转。