蔡磊捐助的1亿元科研资金将用于哪些研究方向？

　　一、1亿元资金覆盖的关键科研方向

　　基因与靶向药物研发：资金重点支持SOD1等基因突变型渐冻症的靶向药物开发。目前，由蔡磊推动的国产RNAi疗法RAG-17已完成二期临床试验，明年有望上市，其首批临床数据已登上《自然·医学》。

　　多种技术路线并行探索：资助范围涵盖小干扰核糖核酸药物、小分子化药、细胞与基因疗法、改良型新药等近300条药物管线，其中超30个项目已进入临床阶段。

　　人工智能赋能科研：资金用于搭建“AI科研大脑”，通过AI加速文献分析（将靶点初筛从3年压缩至3个月）、患者数据挖掘和新药设计，大幅提升研发效率。

　　二、AI与前沿技术平台建设

　　全球最大患者数据库运营：资金持续支持“渐愈互助之家”平台，该平台已链接超过2万名渐冻症病友，为药物研发提供真实世界数据基础。

　　国内首个脑脊髓样本库：蔡磊团队建立的中国首个渐冻症病理科研样本库已收集40例患者脑脊髓捐赠样本，为基因层面病因研究打开新窗口。

　　脑机接口与具身智能探索：资金也关注“北脑一号”等国产脑机接口技术，以及适用于护理场景的机器人研发，谋求用科技突破疾病对身体的禁锢。

　　三、临床转化与机制研究推进

　　跨学科基础研究资助：资金向脑科学、免疫学、代谢组学、蛋白组学、干细胞、声光电磁等多学科开放，吸引全球科学家攻关病因不明的散发型渐冻症。

　　临床试验与医疗转化：仅2025年，团队就推动了15个药物管线及治疗技术实现临床转化突破，并与华山医院、天坛医院等十余家医疗机构深度合作。

　　散发病例机制突破：病因研究发现，有相当高比例渐冻症与基因有关，远超此前统计的5%~10%，这为九成病因不明的患者提供了全新研究路径。