渐冻症新药研发目前有哪些进展？

　　蔡磊已进入渐冻症晚期、身体近乎完全禁锢，但他牵线的首款国产靶向新药刚完成二期临床、明年有望上市，渐冻症新药研发正迎来历史性转折。

　　一、首款国产SOD1靶向药跑出"加速度"

　　临床突破：由北京天坛医院王伊龙团队与中美瑞康联合研发的RAG-17，是我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症药物，二期临床数据登上国际顶刊《自然·医学》。

　　核心数据：首批6名受试者用药240天后全部存活，脑脊液致病SOD1蛋白降低56%—69%，神经损伤标志物下降超一半，病情被"按下暂停键"，两名患者脚趾恢复活动。

　　治疗优势：与进口反义核苷酸药物需每3个月或半年注射一次不同，RAG-17属小干扰核糖核酸药物，理论上半年甚至一年以上注射一次即可，且为纯国产原研，未来价格更具优势。

　　二、300条管线背后的科研基建

　　数据平台：蔡磊牵头建成全球最大渐冻症患者科研数据平台"渐愈互助之家"，链接超1.8万患者，临床试验招募效率提升十倍，最快24小时完成入组对接。

　　管线规模：团队已推动近300条药物研发管线及治疗路径落地，其中超30个项目进入临床阶段，仅2025年就助力15个药物管线实现临床转化突破。

　　AI赋能：建成"渐冻症AI科研大脑"，将文献处理速度提升数十倍，筛选出超30个全新致病靶点，加速靶点发现和药物筛选。

　　三、分型覆盖的现实与未来

　　受益人群：RAG-17针对SOD1基因突变型，约覆盖10%的渐冻症患者；渤健的托夫生注射液也已在中国获批，填补了国内SOD1-ALS药物空白。

　　残酷现实：蔡磊本人属占比超90%的散发型渐冻症，无法从这款药直接受益，其身体功能评分已跌至个位数，仅剩眼球能动。

　　持续攻坚：天坛医院正推进十多项临床试验，其中一项针对散发型患者的国产新药已取得积极进展，有患者用药期间病情停止发展甚至逆转。