蔡磊团队研发的渐冻症新药RAG-17何时能上市？

　　蔡磊团队牵线研发的国产渐冻症新药RAG-17已完成二期临床试验，首批数据登上国际顶级期刊《自然·医学》，预计2027年有望上市，但蔡磊本人因不属于SOD1基因突变型，无法从该药直接受益。

　　一、关键进展：RAG-17完成二期临床，明年有望上市

　　研发背景：RAG-17是我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症靶向药物，由蔡磊牵线将研发企业推荐给北京天坛医院团队，2023年8月启动临床试验

　　临床数据：首批6位患者用药240天后，脑脊液中致病坏蛋白水平降低56%至69%，血液中神经损伤标志物降低一半以上，病情被有效“暂停”

　　直观改善：两位患者一度完全不能动的脚趾恢复了活动能力，一位年轻女患者维持初治状态未再恶化

　　上市时间：多路消息确认，该药已完成二期临床试验，预计2027年正式上市

　　二、药效机制与适用人群：精准靶向SOD1突变

　　靶点原理：SOD1基因突变会持续产生毒性蛋白，摧毁运动神经元。RAG-17通过RNAi技术精准抑制SOD1基因表达，从源头阻断致病链条

　　适用患者：约2%至10%的渐冻症患者携带SOD1基因突变，该药可为此类患者提供有效治疗

　　本土优势：该药走出一条完全不同的本土原研技术路线，未来价格有望比进口药更亲民，给药频率可拉长至半年甚至一年一次

　　三、蔡磊的现状与奉献：纵使无法受益，仍全力铺路

　　病情终末期：2019年确诊至今近7年，蔡磊病情已发展到终末期，语言功能彻底丧失，只能依靠眼控仪每分钟输入约60字，但仍坚持每天工作10小时以上

　　无法直接受益：蔡磊本人属于散发型渐冻症，非SOD1基因突变，无法从RAG-17中受益。绝大多数渐冻症患者病因至今不明

　　科研推进：蔡磊累计推动超过300条渐冻症药物管线及治疗路径，搭建全球最大渐冻症患者数据平台，投入超10亿元科研资金

　　精神力量：他在接受采访时表示：“只要渐冻症这座冰山被我们撞开一个缺口，那就是我想要的未来。”