仇子龙在罕见病临床试验中隐瞒了哪些风险？

2026年7月，上海交通大学医学院仇子龙团队被曝在针对6岁女童的脑部基因编辑试验中，刻意隐瞒了动物实验已明确的肝肾毒性风险、未在知情同意书中写入死亡风险，并在后续《自然》论文中完全删除了试验死亡事件和家属资助信息。

一、动物实验风险被刻意隐瞒

试验开展前，仇子龙团队于2025年2月完成了猕猴毒理学报告。结果显示，接受基因治疗的所有4只实验猴均出现中度至重度肝损伤，其中一只高剂量组猴子还出现了肾损伤。然而，这份关键的安全性数据报告在2025年1月就已获得医院伦理委员会批准后才出炉，意味着伦理审批时并未审阅该报告。团队未根据动物实验的风险信号重新评估或调低人体给药剂量，也未将这一致命风险完整呈报给伦理委员会。一位长期从事神经遗传病与罕见病临床诊疗的专家指出，当动物实验已出现如此明确的安全警示时，就应中止推进人体试验，而非继续冒险。

二、知情同意过程严重缺位

在向患儿家长介绍治疗风险时，研究团队存在明显的轻描淡写。据《科学》杂志调查，知情同意书中甚至未明确将“死亡”作为潜在风险告知家长。家属表示，知情同意书使用了一种“童话话术”来弱化危险，从未明确告知试验可能致死。在与家长的沟通中，仇子龙曾表示“可以确保不会发生安全事故”，这种承诺极大地误导了家长对风险的判断。一位基因治疗从业者指出，仇子龙在罕见病患者群中发言时常弱化AAV（腺相关病毒）的副作用，导致很多家长根本不了解AAV是病毒，更不清楚高剂量AAV注射可能引发严重的免疫反应甚至死亡。

三、论文发表隐瞒试验事故与风险数据

2026年2月，仇子龙团队在国际顶级期刊《自然》发表了相关临床前研究论文。在论文初稿中，曾提及患儿的基因数据并表达了对家属资助的感谢；但在最终出版的版本中，所有与患儿及其家庭资助相关的文字均被删除，对临床试验导致的死亡事故只字未提，仅以一句“临床转化仍面临重大挑战”一笔带过。论文也完全未披露灵长类动物实验中观察到的肝肾损伤等安全性问题。患儿父母曾要求在发表前撤回论文，并在论文刊出后向《自然》递交抗议信，但编辑部以“伦理问题超出了数据完整性的管辖范围”为由拒绝撤稿。

四、在病友群中主动劝说家长弱化风险

仇子龙身处多个罕见病家属交流群。2024年10月，他在与一位罕见病患儿家长线下交流时表示，团队正在开展AAV基因治疗研究，“如果愿意临床试验的话肯定是越早做越好”。他还常在群内发言弱化AAV病毒的风险，有基因诊疗从业者告诉记者，“面谈过仇子龙的家长被我劝下来了”，并指出“很多家长不知道AAV是病毒”。这种主动劝说行为，结合刻意隐瞒的动物毒性数据和未充分披露的知情同意，实质上导致其他罕—见病家庭在信息不对称的情况下，可能做出过于乐观、高估安全性的治疗决策。

五、风险隐瞒背后的制度反思与建设性方向

此次事件暴露了研究者发起的临床研究（IIT）在监管层面存在的漏洞。该项目被归类为IIT，绕过了国家药品监督管理局的更严格审评，仅由地方卫生部门对医院处以约2.5万元人民币的罚款。2025年颁布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）于2026年5月1日正式实施，对IIT提出了更严格的要求，包括备案、动物实验安全性充分证明等。推进创新疗法的同时，必须建立强制性的风险公开机制，完善患者知情同意的实质性内容，确保家长能够全面了解动物实验中的毒性数据、可能的致死风险以及治疗的不确定性。上海交通大学医学院已成立专项工作组开展全面调查，为完善科研伦理体系提供了一个重要的审视契机。